NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR
2019-2020 Stratejik Planı kapsamındaki önceliklere göre aksiyonlar belirlendi ve çalışmalara başlandı. Bu alandaki tüm paydaşların ihtiyaçlarını belirleyebilmek için paydaş haritası oluşturuldu. AIFD üye firmalarının bu alandaki görüşlerini ve yetim ilaçların ülkemizdeki durumunu ortaya koyan bir pozisyon belgesi oluşturuldu. Bu pozisyon belgesi kapsamında aşağıdaki görüşler oluşturuldu.
- Nadir hastalıklarla mücadele, toplum sağlığı politikalarının öncelikli hususlarından biri olmalıdır. Bu politikalar, tanı ve tedavi süreçlerinin iyileştirilmesine yönelik ulusal planların oluşturulup desteklenmesi gibi unsurları kapsamalıdır. Klinik araştırmalar, hasta/hastalık kayıt çalışmaları, ulusal epidemiyolojik veri üretiminin teşviki, ulusal veri tabanlarının ve nadir hastalıklarla ilgili ulusal raporların oluşturulması, hastalık tarama çalışmaları ve nadir hastalıklara özgü tıbbi eğitimin artırılması gerekmektedir.
- Yetim ilaç tanımını içeren uluslararası standartlarla uyumlu bir yerel mevzuat oluşturulmalıdır. Mevcut mevzuatlara yetim ilaçlara yönelik düzenlemeler yapılmalıdır.
- GMP denetimlerinde ve ruhsatlandırma süreçlerinde yüksek öncelikli değerlendirme, ürün analizlerinde önceliklendirme ve yüksek maliyetli yetim ilaçların kısıtlı üretim tüketim dengesini gözetecek şekilde analiz aşamasında numune sayısı minimum düzeyde talep edilmelidir.
- Öncelikli değerlendirme/kısaltılmış komisyon süreçleri, paralel ruhsatlandırma ve geri ödeme süreçleri iyileştirilmeli, ruhsatlandırılarak geri ödemeye başvuran ürünler için geçici provizyon sistemi oluşturulmalıdır.
- Nadir hastalıklara yönelik endikasyon bazlı değerlendirme yapılmalıdır. İlgili kurumlarda yetim ilaçlara özgü bilimsel danışma komisyonları oluşturulmalıdır. Uluslararası saygın otoritelerce uygulanan ilaca hızlı erişim yöntemlerinin kamu ile iş birliği gündemine alınmalıdır.
- Nadir hastalıklarda uzmanlaşmış tanı ve tedavi merkezleri geliştirilmelidir. Nadir hastalıklara spesifik tanı yöntemlerinin geri ödeme süreçleri iyileştirilmelidir. Yeni doğan taramalarının kapsamı geliştirilmelidir.
- Tanı ve tedavi süreçlerinin iyileştirilmesine yönelik iş birliği ve koordinasyonun güçlenmesi için nadir hastalık uzmanlık komiteleri, sivil toplum teşkilatlarının oluşum ve çalışmalarının desteklenmesine, tanı ve tedavi merkezleri arası referans iletişim ağları oluşturmasına ihtiyaç vardır. Doğru hastaya doğru tedavinin doğru zamanda sunulmasına yönelik programlar geliştirilmeli ve desteklenmelidir.
- Nadir hastalıklara özel etik kurullar oluşturulmalı, hızlandırılmış etik kurul süreçleri, ulusal epidemiyolojik veri üretiminin teşvik edilmeli, ihtisas dernekleri ve uzman merkezlerle iş birliği, elektronik tanımlama ve izleme sistemlerinden faydalanılmalıdır.
- Tedavi seçeneklerinin olduğu durumlarda, bütün paydaşlar iş birliği içerisinde çalışarak hastaların ihtiyaç duydukları tedavilere sürdürülebilir bir şekilde erişmeleri sağlanmalıdır. Hasta sayısının azlığı ve uzman sayısının yetersizliği dikkate alındığında bu iş birlikleri çok daha büyük bir önem taşımaktadır.
Yetim İlaç Anketi
Nadir Hastalıklar Çekirdek Komitesi tarafından çalışmaları 2020 yılında devam eden Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar ile ilgili pozisyon çalışmalarına referans oluşturması amacıyla üye firmalarımızın bu alandaki ürünlerinin ülkemizde ve dünyadaki ruhsatlandırma ve pazara erişim durumları hakkında güncel verilerin toplanması amacıyla bir anket çalışması yapıldı.
Ankete, 01.01.2014 – 31.12.2019 tarihleri arasında EMA, FDA ya da TİTCK tarafından ruhsat/endikasyon onayı verilen ve ORPHA kodu bulunan ürünler hakkında veri sağlandı. Ankete toplam 17 AIFD firması veri sağladı.
Ankette toplam 84 etkin madde ve 120 yeni endikasyon başvurusunun verisi analiz edildi. Toplanan verilere göre 01.01.2014 – 31.12.2019 döneminde TİTCK'da ruhsat başvurusu bulunan ürünlere erişim durumu hakkında aşağıdaki sonuçlar görüldü.
- Ruhsat/endikasyon başvurusu bulunan 63 üründen 45’i (%71) TİTCK tarafından onaylanmış, 21’i (%33) geri ödeme onayı almıştır.
- Bu dönemdeki onay süreleriyle ilgili medyan dikkate alınırsa 2018 ve 2019 başvuruları hesaplamaya dahil edilmediğinde erişim oranı %41’e ulaşmaktadır (51 başvuruda 21 onay).
Paydaşlarla İletişim ve İş Birliği
Nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar ile ilgili AIFD görüş ve önerileri, bu alanda faaliyet gösteren önemli paydaşlar ve karar vericilere 2020 yılı içinde gerçekleşen toplantılarda aktarıldı.
03.02.2020
Acıbadem Üniversitesi, İstanbul Üniversitesi ve TÜSEB ortaklığı ile İstanbul Kalkınma Ajansı Destekleri ile düzenlenen “İSTisNA-İstanbul Tanısız ve Nadir Hastalıklara Çözüm Platformu Fizibilite Proje” nin Paydaş Ağı Toplantısına katılım sağlandı.
18.02.2020
Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü bünyesinde oluşturulan Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Dairesi Başkanlığına ocak ayında ataması yapılan Doç. Dr. Onur Burak DURSUN’a tebrik ve tanışma ziyareti gerçekleştirildi.
28.02.2020
Sağlık Hizmetleri Genel Müdür Yardımcısı Mehmet Gündüz ve Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Dairesi Başkanı Doç. Dr. Onur Burak Dursun'un katılımıyla gerçekleşen “Nadir Hastalıklar Paneline” katılım sağlandı.
Nadir Hastalık ve Yetim İlaç Politikalarına Katkı
Nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar hakkında oluşturulan pozisyon içeriğinin kamu nezdindeki farkındalığını ve etkisini güçlendirmek, bu alanlarla ilgili ülkemizdeki güvenilir bilgi ihtiyacını karşılamak amacıyla Stratejik Plan kapsamında bir rapor hazırlığına başlandı.
Rapor hazırlığı için bu alanda kalitatif ve kantitatif araştırma yetkinliği bulunan danışmanlık firmaları ile bir dizi görüşmeler yapıldı. Tüm görüşmelerden elde edilen içerik önerileri dikkate alınarak somut bir proje önerisi hazırlandı. Proje teklifi 2021 yılı başında AIFD Yönetim Kurulu tarafından değerlendirilecek. Proje onayı sonrasında saha araştırmaları fazı ile projenin başlatılması hedefleniyor.
