• Anasayfa
  • Yetim İlaç Nedir?

Yetim İlaç Nedir?

Paylaş

NADİR HASTALIKLAR:

Nadir hastalıklar, Avrupa’da toplumda her 10.000 kişiden en fazla 5’inde ortaya çıkan, sonuçları hayatı tehdit edici ve engellilik yaratan hastalıklar olarak tanımlanmaktadır.1 Nadir hastalıklar genelde ağır seyirli, kronik hastalıklardır ve çoğunlukla hastada sekele veya ölüme neden olmaktadır. Bu hastaların %30’unun 5 yaşından önce vefat ettiği bilinmektedir.2 Küresel çapta bilinen nadir hastalıkların sayısı 7000’i geçmektedir.3 Yaklaşık % 80’i genetik kökenli olan, geri kalanı viral ve bakteriyel enfeksiyonlar, alerjiler gibi çevresel etkilerden kaynaklanan bu hastalıklar çoğunlukla çocukluk yaşlarında ortaya çıkmakla birlikte, azımsanmayacak sayıda nadir hastalıkta ilk bulgular erişkin yaşlarda da görülebilmektedir.2,4,5,6

Nadir hastalıkların toplumun %6-10’unu ve doğumların %3-4’ünü etkilediği düşünülmektedir.4,7,8,9 Bu da dünyada yaklaşık 350 – 400 milyon10, 11, Türkiye’de ise nüfusa oranlandığında yaklaşık 5 ila 6 milyon kişinin ve yakınlarının nadir hastalıklarla mücadele ettiği anlamına geliyor. Nadir hastalıkların sadece %5 kadarı için onaylı bir tedavi olduğu tahmin edilmektedir.12

Nadir hastalıklar alanında farkındalığın ve etkilenen hasta sayısının düşük olması nedeniyle doğru tanıda gecikmeler yaşanmaktadır. Tanıdaki bu gecikmeler birçok hasta için önemli olabilir ve hastanın durumunun geri dönüşümsüz ilerlemesine yol açabilmektedir.2,4,6,13

Nadir kanserler, nadir hastalıkların bir alt grubudur ve tahmin edilen 198 nadir kanser türü vardır. Avrupa’da, nadir görülen kanserler tüm kanser teşhislerinin% 22’sini oluşturmaktadır.14

Yetim İlaçlar:

Yetim ilaçlar, yaşamı tehdit eden ya da engellilik yaratan nadir hastalıkların teşhisi, önlenmesi ya da tedavisi için kullanılan beşeri tıbbi ürünleri tanımlamaktadır.

2018 yılında AIFD üyesi firmaların katılımıyla yapılan anket sonuçlarına göre15, söz konusu firmalara ait dünya çapında ruhsatlı ürün statüsünde olan 252 yetim ilaçtan 53’ünün Türkiye’de ruhsatlı olduğu görülmektedir. Bu ruhsatlı ilaçlardan dünya çapında hastalara erişiminin sağlandığı (ruhsatlandırma öncesi erken erişim programları dahil) 226 ürünün ancak %30’una ülkemizde de erişim mevcuttur. Diğer taraftan, başta yetim ilaçlar olmak üzere ülkemizde ruhsatı bulunmayan ilaçlar Sağlık Bakanlığı onayı ile reçete bazlı olmak üzere yurtdışından temin edilebilmekte ve bazı durumlarda geri ödemeye alınabilmektedir (Sağlık Uygulama Tebliği Ek 4/C kapsamında). Ülkemizde erişim sağlanan yetim ilaçların %60’ı Ek 4/A, kalan %40’ı ise Ek 4/C kanalı ile kullanıma sunulmaktadır.

Anket sonuçlarına göre, üye firmaların yetim ilaçları için ruhsatlandırma süreçlerinde yüksek öncelik tanınma oranı %70 iken, GMP süreçlerinde 1. öncelik tanınma oranı %40’tır. Ortalama GMP sertifikasyon süresi 1.9 yıl, ortalama ruhsatlandırma süresi ise 2.3 yıl olarak hesaplanmış olup, GMP süreci ile birleştiğinde ürünlerin ruhsatlandırma süreçleri 4 yılın üzerinde zaman alabilmektedir.

Ülkemizde ruhsatlandırılmış ürünler için kullanılan fiyatlandırma sistemi yetim ilaçlar için de geçerlidir. Ancak SUT Ek 4/C kapsamında yurtdışından temin edilen yetim ürünler, ruhsatlı ürünler için geçerli olan bağlayıcı kurallara tabi değildir.

Nadir Hastalıklar

Referanslar

  1. EU Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council, on Orphan Medicinal Products. 16 December 1999.
  2. EURORDIS: European Organisation for Rare Diseases. What is a Rare Disease?, 2007.
  3. https://globalgenes.org/rare-facts/
  4. EURORDIS: European Organisation for Rare Diseases. Rare Diseases: understanding this Public Health Priority, 2005.    
  5. Melnikova I. Rare diseases and orphan drugs. Nature reviews Drug discovery 2012;11(4):267-8.
  6. European Commission. Communication from the Commission to the European Parliament, the Council and the European Economic and Social Committee and the Committee of the Regions on Rare Diseases: Europe’s Challenge, 2008. 
  7. EURORDIS: European Organisation for Rare Diseases. The Voice of 12,000 Patients – Experiences and Expectations of Rare Disease Patients on Diagnosis and Care in Europe, 2013.  
  8. Rajasimha HK, Shirol PB, Ramamoorthy P, et al. Organization for rare diseases India (ORDI) – addressing the challenges and opportunities for the Indian rare diseases’ community. Genetics research 2014;96:e009.
  9. European Commission. Policy: Rare Diseases-what are they?:2016. Available from: http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm.
  10. de Vrueh R BE, de Haan JMH,. Priority Medicines for Europe and the World “A Public Health Approach to Innovation” Background Paper 6.19 Rare Diseases., 2013.
  11. Global Genes. RARE Facts 2019. Available from:  https://globalgenes.org/rare-facts/
  12. PhRMA. A Decade of Innovation in Rare Diseases, 2015.
  13. Anderson M, Elliott EJ, Zurynski YA. Australian families living with rare disease: experiences of diagnosis, health services use and needs for psychosocial support. Orphanet journal of rare diseases 2013;8:22.
  14. Gatta G, van der Zwan JM, Casali PG, et al. Rare cancers are not so rare: the rare cancer burden in Europe. European journal of cancer (Oxford, England : 1990) 2011;47(17):2493-511.
  15. Paradigma, Orphan Drugs Environment in Turkey, 2018